小鼠疾病模型,脊髓性肌肉萎缩症 中国实验动物信息网 2020-10-19 1709

　　日前，苏州大学神经科学研究所教授华益民与美国冷泉港实验室合作，通过对大量小鼠疾病模型的研究，发现提高外周组织运动神经元存活蛋白的表达能有效治疗脊髓性肌肉萎缩症。相关研究成果已发表于国际著名生物医学期刊基因与发育，华益民为*作者兼共同通讯作者。

　　脊髓性肌肉萎缩症为隐性常染色体遗传病，是婴幼儿死亡的*杀手。在*新研究中，华益民和美国合作者设计了一个称作“诱饵”的正义寡核苷酸，并将其注射到小鼠脑室中，通过扰乱药物在中枢神经系统的作用，确保运动神经元存活蛋白表达的增加仅局限于外周组织。令人惊奇的是，这种治疗途径能延长小鼠寿命达20余倍。该发现突破该领域现有观点，即认为提高脊髓中运动神经元存活蛋白的表达是治疗脊髓性肌肉萎缩症的必要条件。