编辑干细胞疗法 中国实验动物信息网 2020-12-16 1461

　　近日，刊登于国际杂志Scientific Reports上的一项研究论文中，来自哥伦比亚大学等处的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功修正了患者机体干细胞中引发失明的基因突变，相关研究结果或为后期开发个体化治疗眼部疾病的新型疗法提供了新的线索。

　　研究者Alexander Bassuk说道，我们的目的是修复X-连锁视网膜色素变性(X-linked retinitis pigmentosa ，XLRP)疾病患者眼中退化的视网膜，CRISPR/Cas9作为一种精确的基因编辑技术，其可以有效修正损伤RPGR基因的单一DNA改变，更重要的是，这种被修正的组织来自患者自身的干细胞，其或许可以在不利用有害药物抑制组织排斥反应的情况下对患者进行移植。

　　随着CRISPR/Cas9技术在人类干细胞中的应用，研究者就可以在修正特殊的基因突变之后对患者进行健康新型细胞的移植，而视网膜疾病正是干细胞疗法开发的完美模型，因为研究者可以利用*的手术技术来将细胞注入到其所需的位置。本文研究是一项验证实验，相关结果表明，研究者不仅可以修复一种罕见的基因突变，而且还可以对患者机体的干细胞进行操作，而干细胞的使用就是关键，因为其可以重编程为视网膜细胞。

　　目前CRISPR技术可以修正13%的干细胞中的RPGR突变，研究者Bassuk指出，该研究结果非常鼓舞人心，因为基因突变一般位于RPGR基因高度重复的序列中，实际上确定基因中的DNA具体序列非常具有挑战性，而研究者并不清楚CRISPR/Cas9技术是否可以正确修正基因的点突变。

　　CRISPR技术此前并不能用于人类研究，因为很多科学家们担心该技术会引发潜在的机体遗传突变，同样伦理学会也认为这种技术会对人类精子和卵细胞进行改变，而研究者表示，目前还有大量工作需要去进行，他们希望后期可以对特殊视网膜变性疾病的患者进行实时监测和研究来帮助开发新型疾病疗法。