动物造模,血友病,动物试验,基因疗法 中国实验动物信息网 2021-09-29 1016

　　血友病是一种由遗传性凝血病引起的疾病，其特征是机体不能产生凝血因子或凝血因子产生不足，导致凝血时间延长，出血量减少。人凝血因子是一种主要在肝脏中产生的蛋白质，但血友病患者的肝脏缺乏产生这种蛋白质的正常基因。

　　京都大学和奈良医科大学的研究团队使用一种特殊的转运分子将凝血因子基因移植到血友病实验室小鼠的肝脏中，实验室小鼠的肝脏产生了一种凝血因子。效果持续了300天。还表明，实验小鼠在出血后可以轻松止血，恢复凝血功能。

　　目前血友病尚无治愈方法，重症患者只需每隔几天注射一次凝血因子制剂，费用昂贵。未来，研究团队将利用这种基因疗法，将控制凝血蛋白产生的基因移植到人类诱导多能干细胞（iPS细胞）中，将其分化为肝细胞，移植到人体中。我计划对患者进行治疗.血友病。诱导多能干细胞是通过“重编程”成熟细胞培养的干细胞，具有与胚胎干细胞相同的分化潜能。