动物实验,血友病,基因疗法 中国实验动物信息网 2021-11-03 917

　　血友病是由遗传性凝血功能障碍引起的疾病。其特征在于人体不能产生凝血因子或凝血因子的产生不足，这增加了凝血时间并使其难以止血。人凝血因子是主要由肝脏产生的蛋白质，但血友病患者的肝脏缺乏产生该蛋白质的正常基因。京都大学和奈良医科大学的研究小组使用一种特殊的转运分子将凝血因子基因移植到患有血友病的实验小鼠的肝脏中，实验小鼠的肝脏开始产生凝血因子。我们发现效果可以持续300次。天。另外，已经证明实验小鼠能够在出血后容易地止血并恢复凝血功能。

　　目前，尚无根治血友病的方法。重病患者只能每隔几天注射一次凝血因子制剂，这很昂贵。将来，这种基因疗法将用于将控制凝血蛋白产生的基因移植到人类诱导的多能干细胞（iPS细胞）中，将其分化为肝细胞，然后移植到人体进行血友病治疗。我打算治疗病人。诱导的多能干细胞是通过“重编程”成熟细胞培养的干细胞，并且具有与胚胎干细胞相同的分化潜能。