免疫缺陷动物模型在与人类有关的疾病机理研究,药物开发,器官移植研究和干细胞研究中具有重要用途。然而,由于传统转基因动物的困难和效率低下,在大中型动物中几乎没有获得免疫缺陷的动物模型。近年来,包括ZFN,TALEN,CRISPR/Cas9等在内的新型靶向基因修饰技术为建立高效免疫缺陷动物模型提供了技术基础。本文概述了ZFN,TALEN和CRISPR/Cas9的技术原理和研究进展,以及在构建包括KORag1/Rag2兔和KORag1在内的大中型动物免疫缺陷动物模型方面的技术进展,我将详细解释。关于。/Rag2猪,KOIL2rg猪,KOPpar-γ/ag1猴子等这些免疫缺陷动物模型不仅可以用于人类SCID相关疾病的研究以及干细胞移植效率和安全性的评估,还可以用于临床前手术治疗研究,人性化动物模型的创建等。促进针对动物和医学用途桥梁,临床前细胞再生策略的综合评估系统的开发。