动物造模,人源化动物模型 中国实验动物信息网 2021-10-22 1315

　　临床前研究是主要挑战

　　主要研发机构面临的问题，例如新药的临床疗效以及时间成本的风险和收益。从临床前研究到临床研究再到*终的CFDA/FDA批准，现代药物开发需要很长时间且非常昂贵，并且*终失败的可能性非常高。在新药的研发过程中，我们总是要面对各种各样的困难，而且所有的联系都非常重要。

　　研发过程需要经历许多步骤，例如药物设计和筛选，化学合成和修饰，药学和药代动力学研究，过程和制备，质量测试和控制，安全性和临床评估，市场反馈等。

　　根据工作内容，新药研发可分为四个阶段：发现/筛选，临床前研究，临床研究，新药申报和随访。首先，发现和筛选包括基础和应用研究（包括药物制备和初步筛选）以及药物来源发现和筛选。随后的临床试验包括I期（初步临床药理学研究，人体安全性研究），II期（治疗效果的初步评估，安全性研究），III期临床研究和制剂（扩展临床研究，特殊研究）。临床试验，补充临床试验，观察副作用）。*终，新药申请和跟进工作包括新药申请和CFDA（美国食品和药物管理局）审核新药申请所需的其他工作。

　　对于公司和研究人员而言，临床研究需要很高的成本。如果测试失败，药物研究不仅会陷入困境，而且还会损失很多钱。对于癌症患者，参加某些新药的临床试验通常是他们的*后希望，即如果试验失败，它将对患者及其家人产生更大的影响。

　　临床前研究是药物开发中的*个挑战。临床前研究是指在药物进入临床研究，药物分析研究，药效学，药代动力学，毒理学和药理学研究之前进行的化学合成或天然产物纯化研究。每年，在I期临床过程中都会淘汰大量新药。毕竟，动物实验和人类实验之间存在巨大差异。

　　无论是兽用还是人用的药物研发，都使用动物模型来研究疾病的治疗方法和动物研究，以验证新药的安全性和有效性。对于许多研究人员来说，什么药物可以参与临床试验令人头疼。就肿瘤免疫（CAR-T/Checkpoint）而言，其作用机制是调动和杀死自身免疫，这与常规靶标药物的作用机制不同。因此，我们需要一个模型来模拟临床前阶段人体的免疫环境。良好的临床前评估系统可以提供非常有价值和有意义的测试数据，以供参考，例如使用人性化的小鼠模型评估新药。

　　有价值的工具—人性化的小鼠模型

　　由于人与动物的生理差异很大，因此使用动物模型获得的实验结果可能不适用于人类。人类肿瘤组织异种移植物（患者来源的异种移植物，PDX）小鼠模型可用于评估动物中与人类有关的新药物的安全性和功效，并模拟人类临床试验。考虑到肿瘤免疫疗法的特殊性，Edmore独立开发了一种适用于评估肿瘤免疫疗法的小鼠HSC模型。该模型通过移植人造造血干细胞并在其基础上移植人肿瘤组织，从而能够重塑小鼠免疫系统，这不仅提高了制药公司对药物的接受率，还提高了肿瘤的获得率，从而获得了免疫双源小鼠模型。它提供临床试验，帮助患者找到*合适的治疗方案，并为人体免疫系统和细胞介导的免疫疗法的临床前评估提供强大的工具。北京Idemo生物技术有限公司首席执行官兼创始人彭思颖博士说，人源化免疫重建小鼠加快了新药的开发，有效地缩短了新药的临床试验周期，是国内的创新药，而且成本高昂。和加速新疗法出现的临床试验风险。

　　未来市场广阔

　　2011年全球抗癌药物市场约为830亿美元。在过去的五年中，全球抗癌药物市场以7.6％的复合年增长率增长，这是全球医药市场的4.3％的复合年增长率。我国抗肿瘤药市场规模约为800亿元，年均复合增长率约为20％。 2012年，抗肿瘤和免疫抑制药物的市场份额超过了抗生素的16.46％，进入了市场，使其成为该国*大的处方药类别。

　　对新药研发的巨大需求也为人性化的小鼠药物评估模型带来了广阔的市场。根据Ames研究数据，在过去的五年中，已经出现了70种新药来治疗20多种肿瘤疾病。当前，正在研究超过586种抗癌药物，在过去十年中增长了63％，其中有87％是针对性的。

　　科技的进步带动了医学的发展。面对生病的患者，有更多选择，并且新的肿瘤药物不断涌现。根据AMS的数据，目前有586种以上的肿瘤药物正在研发中。在过去的十年中，它增长了63％，靶向药物占了87％。晚期肿瘤疗法包括270种生物疗法，包括16种基因疗法，86种新的单克隆抗体和15种已经上市的单克隆抗体的生物类似物。后期产品还包括针对多种肿瘤类型的74种癌症疫苗。

　　中国工业研究网发布2016年至2022年中国抗癌药产业研究分析和发展趋势预测报告，中国，印度，巴西，俄罗斯的“金砖四国”是世界上增长*快的抗癌药。将在市场上。在中国，由于肿瘤发病率的快速增长，抗肿瘤药物市场的发展前景十分广阔，同时，由于当前药物疗效的限制，新的抗肿瘤药物市场正在迅速发展。迫切需要积极发展。受欢迎的。肿瘤药物研究和开发的迅猛发展将进一步推动人源化小鼠药物评估模型的发展。