I型遗传性酪氨酸血症主要通过FAH基因(延胡索酰乙酰乙酸羟化酶,FAH)的突变引起酪氨酸代谢障碍,使富马酸和乙酰乙酸正常化,是不是不能代谢的酪氨酸隐性遗传病?随着肾损伤甚至肝癌基因编辑技术的发展,我们已经成功制作了Fah转基因小鼠、大鼠、兔和迷你猪模型,这些动物模型现已广泛应用于人类。 HT1疾病研究?肝脏生物学?不仅用于肝干细胞和肝细胞基因治疗研究,还用于制备人源化肝脏和人肝细胞扩增生物反应器?本文为I型遗传,适用于酪氨酸血。