血友病是一种单基因遗传病,主要发病机制是凝血因子编码基因发生突变导致凝血因子减少,临床表现为反复出血,严重者危及生命。有可能也不会愈合。血友病有可能治愈吗?动物模型是基因治疗研究中不可或缺的基础支撑条件吗?血友病小鼠模型比其他大型动物更容易运输,研究成本也更便宜。它具有独特的特点,在众多模型动物中脱颖而出是血友病动物模型研究的热点,经过20多年的建设,血友病小鼠模型逐渐成熟,极大地推动了血友病基因治疗的发展,现已成为血友病患者。