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【动物造模】-小鼠实验研究帮助突破基因新疗法

  来自日本东京大学的研究人员利用DOK7基因治疗方法,成功通过增大传递大脑信号到肌肉的神经肌肉接头,治疗了两种神经肌肉疾病。

  在这项研究中,携带治疗基因的病毒进入细胞后增强了小鼠肌肉的性能,提高了运动技能,延长了受两种神经肌肉疾病折磨的小鼠的寿命。研究人员表示,这一发现有望帮助一类患有相似疾病的人,包括肌肉萎缩症以及肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。

  许多疾病都与神经肌肉接头缺陷有关,神经肌肉接头是神经和肌肉之间的物理连接处,也是接受大脑传递的信号让肌肉收缩的部位。

  家族性肢带型肌无力

  家族性肢带型肌无力(familial limb-girdle myasthenia)的患者通常携带两个缺陷的DOK7基因拷贝,这些患者的臀部和肩部的肌肉萎缩,其中一些患者最终呼吸困难,死在轮椅上。同样的,DOK7不能正常工作的小鼠,体重严重减轻,几周内死亡。

  在这项研究中,由分子生物学家Yuji Yamanashi领导的研究小组,首次在DOK7缺陷的转基因小鼠体内注入了携带正常DOK7基因拷贝的无毒病毒。大约7周后,这些小鼠肌肉细胞表达DOK7蛋白,通过显微镜观察发现,它们的神经肌肉接头比未处理的小鼠要大。此外,小鼠体重增加到一个健康水平,运动技能和肌肉强度测试正常。

  Emery-Dreifuss肌肉萎缩症

  有了以上的研究结果,研究人员想知道,DOK7基因疗法能够对其它肌肉相关疾病的小鼠发挥作用。研究人员选择了另一种小鼠模型,Emery-Dreifuss肌肉萎缩症(EDMD),这是一种与肌肉蛋白基因缺陷相关的人类遗传疾病,它同样可以导致神经肌肉接头异常以及肌无力。DOK7基因疗法处理这类疾病小鼠模型后,小鼠寿命更长,神经肌肉接头更大,运动测试结果也强于未处理的小鼠。

  但是,DOK7基因疗法对这两种疾病小鼠模型的治疗效果有一个显著的差异,EDMD小鼠在接受治疗后依旧骨瘦如柴。研究人员分析,这可能是因为EDMD小鼠的基因缺陷还导致了心脏疾病,而DOK7基因疗法对此没有发挥治疗作用。患EDMD的人通常需要安装心脏起搏器。

  应用前景

  研究人员认为DOK7 基因治疗也许也能用于其它与神经肌肉接头异常有关,但不一定是由DOK7 突变引起的神经肌肉疾病。目前,他们正在研究用DOK7基因疗法治疗其它疾病,以及在更大的动物上进行测试。

  华盛顿大学的肌肉疾病研究员Martin Childers指出,大多数神经肌肉疾病的基因疗法都是在纠正一个特定的缺陷基因,然而,这些疾病通常是由数百个基因突变引起。因此,科学家们可以试图将不同的基因疗法结合起来,找到治疗神经肌肉疾病的最佳组合。

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