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小鼠急性骨髓性白血病动物模型可用小分子RNA疗法治疗

  新的研究表明,携带一种可以调节基因表达的非编码NA 小分子 miR-22 的纳米颗粒在急性髓系白血病的小鼠模型中具有治疗潜力。相关结果*近发表在《自然通讯》上。

  急性髓系白血病是一种血液细胞癌,通常在强化化疗的 5 年内导致患者死亡。虽然有很多关于急性髓系白血病基因组突变特征的信息,但对驱动祖细胞向癌症转化的分子机制知之甚少。

  美国辛辛那提大学陈建军团队分析了62名患者的癌症样本,发现急性髓系白血病患者的miR-22表达降低。使用简单小鼠模型的研究表明,抑制特异性细胞传导通路恢复 miR-22 表达,防止急性髓系白血病的发展和癌细胞的维持。研究人员随后使用纳米粒子将短链 miR-22NA 递送至两种白血病小鼠模型,并评估了 miR-22 治疗的功效。在这两种模型中,用 miR-22 治疗减缓了癌症进展并延长了生存期。

  不过,研究人员指出,携带miR-22的纳米粒子用于治疗急性髓系白血病的临床试验还需要进一步的测试,并表示与标准化疗药物联合使用可以有效治疗急性髓系白血病。

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