血友病,基因疗法 中国实验动物信息网 2021-08-03 323

　　血友病是一种由遗传性凝血功能障碍引起的疾病，其特点是机体不能产生凝血因子或凝血因子的产生不足，导致凝血时间长，出血，难以停止。人凝血因子是主要在肝脏中产生的蛋白质，但血友病患者的肝脏没有产生这种蛋白质的正常基因。

　　京都大学和奈良医科大学的研究团队使用一种特殊的转运分子将凝血因子基因移植到血友病实验小鼠的肝脏中，实验小鼠的肝脏开始产生凝血因子，我发现效果持续。 300 天。此外，实验室小鼠已被证明能够在出血后轻松止血，恢复凝血功能。

　　目前，血友病没有基本的治愈方法。重症患者只能隔几天注射凝血因子制剂，费用昂贵。未来，这种基因疗法将用于将控制凝血蛋白产生的基因移植到人类诱导多能干细胞（iPS细胞）中，使其分化为肝细胞，移植到人体中治疗患者，打算做点什么。血友病。诱导多能干细胞是通过“重编程”成熟细胞培养的干细胞，具有与胚胎干细胞相同的分化潜能。